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COMUNICATO STAMPA

Malattie rare e Farmaci orfani: regole e regolamentazione. Tutto quello che bisogna sapere

Da oggi è disponibile il primo Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR

 Roma, 1 agosto 2017 – I farmaci orfani sono i farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare. Ma perché i farmaci orfani dispongono di una normativa specifica? Perché dal momento in cui una molecola viene scoperta e poi testata passa così tanto tempo perché il farmaco sia a disposizione dei pazienti? Chi autorizza l’immissione in commercio di questi farmaci e chi e cosa ne determinano il prezzo?
A queste, e molte altre domande, ha cercato di rispondere l’Osservatorio Farmaci Orfani OSSFOR, fondato dal Centro di ricerca C.R.E.A. Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità) e da Osservatorio Malattie Rare OMAR, con il primo Quaderno di OSSFOR, intitolato “La regolamentazione delle malattie rare e dei farmaci orfani”, SCARICABILE GRATUITAMENTE QUI.
OSSFOR si propone, tra i suoi obiettivi, quello di sistematizzare le informazioni esistenti e colmare le lacune informative su Malattie Rare e Farmaci Orfani. Frutto di tale attività è la produzione periodica dei Quaderni di OSSFOR che trattano tematiche utili a fornire un quadro più organico del mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani. I contenuti dei Quaderni di OSSFOR possono essere utilizzati, previa autorizzazione, da tutti coloro che svolgono le proprie attività nell’ambito delle malattie rare e dei farmaci orfani e diffusi in occasione di qualsiasi incontro pubblico o privato. Questa grande disponibilità di informazioni, se organizzate secondo un modello condiviso, possono favorire il dialogo inter-istituzionale finalizzato alla definizione di policy utili ad una governance efficace del settore.
Il 1° Quaderno, dal titolo “La regolamentazione delle malattie rare e dei farmaci orfani”, è una raccolta delle normative essenziali che regolano il settore, accompagnate da alcune informazioni che consentono di fornire una più ampia panoramica del settore. La pubblicazione pone l’accento su una serie di definizioni, individuate a livello normativo europeo e nazionale, volte ad inquadrare in maniera chiara e precisa cosa si intende per malattia rara e per farmaco orfano.
La sua finalità è quella di racchiudere, in un unico documento di facile lettura, le informazioni essenziali riguardanti il settore, accompagnate dai riferimenti normativi, al fine di creare una base di riferimento certa e il quanto più possibile chiara. A breve sarà disponibile anche una versione sotto forma di Vademecum, che sintetizza ulteriormente la materia, fornendo schede sintetiche per ogni argomento.

Per ulteriori informazioni: collet@osservatoriofarmaciorfani.it

Scarica qui il primo Quaderno OSSFOR

UFFICIO STAMPA A CURA DELL’OSSERVATORIO MALATTIE RARE

Paola Perrotta
paola.perrotta@osservatoriomalattierare.it
Mobile: 380 4648501

Stefania Collet
ufficiostampa@osservatoriomalattierare.it
Mobile: 349 5737747

L’avvento dei nuovi farmaci antiepatite ha rivoluzionato le prospettive di cura per le persone con infezione da HCV e aperto nuove possibilità terapeutiche per l'epatite C, portando benefici ormai acclarati alla salute dei pazienti.
Per contro, è noto che la somministrazione di tali farmaci è applicabile ad un numero limitato di pazienti a causa del costo elevato di ciascun ciclo terapeutico. Contro questa palese limitazione della tutela della salute si sono levate le voci di varie associazioni e fondazioni a cui ci associamo e molto volentieri ospitiamo.

Fondazione Paracelso
Lettera aperta sui farmaci antiepatite
"Caro Presidente, cari Componenti del Consiglio Direttivo e cari Soci tutti dell’AICE,
è passato oltre un anno e mezzo dall’immissione in commercio del Sovaldi e ancora oggi purtroppo permangono le limitazioni che rendono accessibile il farmaco solo a un piccolo numero di pazienti (il 5 per cento!).
È lampante come i criteri restrittivi stabiliti dalla Commissione tecnica dell’AIFA, certamente sotto lo sprone del Ministero della salute e in ultima analisi di quello dell’economia, costituiscano una scelta clamorosamente sbagliata in termini di tutela della salute pubblica, di programmazione sanitaria e di gestione della spesa sul medio e lungo periodo, oltre che una decisione crudele nei confronti di tutti coloro che si vedono negare la possibilità di guarire da una grave infezione.

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Associazione Coagulopatici ed Emofilici di Milano - Onlus

Egregio Professore, Gentili Dottoresse,
a nome di tutti i pazienti che la nostra Associazione rappresenta, desideriamo esprimere sdegno e preoccupazione riguardo alla condotta tenuta da tutti, ad ogni livello istituzionale, in merito alla dispensazione del farmaco commercializzato da Gilead per la cura dell’Epatite C.
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FedEmo

Caro Presidente,
ti ringraziamo per la nota che ACE ha ritenuto di inoltrare su un tema così rilevante per la nostra comunità, che ci dà altresì modo di portare alla conoscenza di tutti alcune precisazioni relative ai contenuti della vostra comunicazione.
Innanzi tutto desideriamo sottolineare ancora una volta che il tema dei farmaci antiepatite è assolutamente al centro dell’attenzione e dell’attività di FedEmo e questo fin dal momento della disponibilità delle nuove terapie nel nostro Paese.

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Associazione Siciliana Emofilici onlus di Catania

Con la presente l'Associazione Siciliana Emofilici onlus di Catania

CHIEDE

alla Federazione FedEmo, alla Fondazione Paracelso, e all'Associazione A.I.C.E. che si facciano portavoce di tutte le possibili triziative affinchè venga istituito un progranìma gratuito di accesso alla fruizione dei nuovi farmaci per la cura dell'epatite C per tutti i pazienti Emofilici vittime inconsapevoli dell'infezione da tale virus, perpetrata attraverso la somministrazione di emoderivati non adeguatamente controllati.

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Associazione Emofilici di Reggio Calabria Onlus

oggetto: rivendicazione diritti farmaco antivirale.

In riferimento all’oggetto, la scrivente Associazione Emofilici di RC OnLus, in riferimento alla questione relativa alla diffusione immediata e gratuita dei farmaci antivirali che debellano definitivamente il virus dell’epatite C dall’organismo, [...]

CHIEDE

agli Organi destinatari della presente, FedEmo, Fondazione Paracelso OnLus ed A.I.C.E., che si facciano, in egual misura, promotori, a tutti i livelli, di azioni che possano sbloccare questa “ingiusta” situazione, perseguendo tutte le strade possibili, inclusa quella giudiziaria, affinché l’AIFA riveda i discutibili criteri che stabiliscono i requisiti posseduti dagli aventi diritto; criteri che escludono la maggioranza dei componenti della comunità emofilica;

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ASSOCIAZIONE ABRUZZESE MALATTIE RARE EMATOLOGICHE
[...]
Sono trascorsi quasi due anni di commercializzazione del farmaco per la cura dell’epatite nel nostro paese, la casa Farmaceutica e lo Stato “festeggiano”, la prima nel guadagnare, la seconda pensando di risparmiare nell’odierno ma senza pensare alle conseguenze per un domani, dove dovrà investire maggiori risorse per le conseguenze della patologia.
Sono indignato, come cittadino, come rappresentante e come malato;
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ASSOCIAZIONE EMOFILICI BRESCIA "Elisabetta Ravasio Passeri"

L'Associazione Emofilici di Brescia, a nome e per conto dei propri aderenti, esprime stupore e sgomento su come l'AIFA abbia stabilito quali pazienti possano usufruire del Sovaldi (ledispavir/sofosbuvir), della Gilead o di altri analoghi farmaci antiepatite C (cfr. simeprevir della Janssen, cocktail "3D" della Abbvie e daclatasvir della Bristol Myers Squibb); nel contempo resta amareggiata sul silenzioso comportamento tenuto proprio da AICE che, prima fra tutti, avrebbe dovuto sostenere l'erogazione di tali farmaci ai pazienti emofilici, ancora una volta penalizzati da un organismo statale deposto alla salvaguardia della loro salute e che, invece, li ha prevalentemente esclusi
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Il Golf Club Udine, che ha sede nella splendida località Villaverde di Fagagna, in occasione della 13^ CHRISTMAS CUP, tradizionale gara a scopo benefico svoltasi domenica 11 dicembre 2016, ha individuato la nostra associazione come destinataria di una erogazione liberale di 1.650 Euro. Onorati dell'attenzione rivoltaci, ringraziamo di cuore la Direzione augurando i migliori esiti per le tante attività ed iniziative del club.

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Comunicazione inoltrataci dalla segreteria di FedEmo.

Alle Associazioni,

Nel corso dell’incontro annuale AICE, svoltosi a Bologna dal 26 al 28 ottobre scorsi, è stata ufficializzata la nascita della Commissione mista tra medici e pazienti sui temi più cogenti del momento, per quanto concerne l’assistenza e la cura, tanto dal punto di vista clinico che sociale.
I soci di AICE si sono pronunciati a favore della creazione del gruppo di lavoro congiunto in un’apposita votazione sulla proposta.
FedEmo ha accolto con grande favore il pronunciamento e l’avvio di questo percorso comune, avendo già da tempo sollecitato AICE a intraprendere una concreta collaborazione con le Associazioni di rappresentanza dei pazienti, indispensabile a nostro giudizio per cercare di incidere su alcune delle maggiori problematiche che interessano oggi la nostra comunità.
Nelle intenzioni di FedEmo il gruppo neocostituito dovrà in prima istanza occuparsi del problema del recepimento e della effettiva realizzazione delle linee di indirizzo previste dall’Accordo sulle MEC, di quello relativo all’accesso per i pazienti emofilici alle nuove terapie e dei  temi dell’emergenza e sicurezza dei pazienti (sui quali dovrà essere consolidata la collaborazione già in atto con i Progetti SAFE e Sa.me.da. LIFE).
Queste aspettative sono state riportate all’assemblea AICE dal Presidente FedEmo, Cristina Cassone che ha inoltre riferito ai vertici dell’AICE la diffusa richiesta proveniente dalle Associazioni locali affinché si affronti unitariamente un percorso di rivendicazione delle terapie oggi disponibili per la cura dell’epatite C.
A tale riguardo, ad AICE sono anche stati forniti gli aggiornamenti sui numerosi contatti politici che FedEmo ha intrapreso negli ultimi mesi per sensibilizzare le Istituzioni sul problema e illustrare loro le ragioni per cui è auspicabile un allargamento dei criteri di accesso alle nuove terapie antiepatite per i pazienti emofilici; incontri durante i quali sono stati sempre evidenziati ai diversi interlocutori tanto l’aspetto del danno subito dai pazienti a causa dei medicinali da loro obbligatoriamente utilizzati, che i motivi clinici per i quali sarebbe raccomandabile un loro trattamento, soprattutto in presenza di coinfezione. Inoltre, sono stati forniti ai politici e ai funzionari incontrati anche un prospetto ragionato dei costi connessi al trattamento di tutti pazienti emofilici interessati e i dati che evidenziano i possibili risparmi in termini complessivi, anche nel breve-medio termine, per il Sistema sanitario.
Il Presidente FedEmo ha infine espresso l’auspicio e la richiesta che venga attuato un reale ed efficace scambio di dati ed esperienze cliniche tra tutti i Centri di cura rispetto al tema dell’inibitore, aspetto che riguarda da vicino un gran numero di pazienti italiani intervenendo pesantemente sulla loro qualità di vita (ancor più nel caso di pazienti in tenera età) e che costituisce ad oggi la maggiore complicanza della malattia. L’auspicio è quello che tutte le informazioni utili a un adeguato management della problematica siano parimenti disponibili tanto al centro come in periferia e che anche i Centri più piccoli possano attingere al know how acquisito da chi ha l’opportunità di trattare un numero più elevato di casi.

Un caro saluto

La Segreteria

Da tempo si parla dei nuovi farmaci a lunga emivita per la cura delle varie forme di emofilia; anche in occasione della XII Giornata Mondiale dell’Emofilia, la Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) ha organizzato una conferenza stampa con tavole rotonde sui temi delle terapie innovative per una migliore qualità di vita dei pazienti.
Adesso è imminente il lancio di due nuove molecole una per la cura dell'emofilia di tipo A e l'altra per l'emofilia di tipo B. Lo annunciano, con un convegno dedicato, le case farmaceutiche produttrici dei nuovi farmaci Sobi e CSL Behring rispettivamente il 23 settembre e il 6-7 ottobre a Milano.
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L'associazione di volontariato "Due pistoni" di San Daniele del Friuli ha ospitato lo striscione della nostra associazione nell'ambito della terza festa "Diamo una mano al CRO di Aviano", la cui finalità è la raccolta di fondi da devolvere al centro oncologico. Quest'anno, però, il direttivo dell'associazione, ha voluto contribuire anche alla nostra causa con una liberalità di ben 1000 euro.
Ringraziamo con un grande abbraccio e un grazie di cuore per la generosità dimostrataci.

Ecco alcune immagini della festa e della consegna della donazione avvenuta in clima di amicizia e familiarità.

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Fondazione Paracelso ci ha fatto pervenire, con preghiera di diffusione alle Associazioni, la lettera aperta sul tema dei farmaci antiepatite che ha indirizzato al Direttivo AICE e a tutti i soci.

Trovate di seguito il testo integrale della nota.


"Caro Presidente, cari Componenti del Consiglio Direttivo e cari Soci tutti dell’AICE,  è passato oltre un anno e mezzo dall’immissione in commercio del Sovaldi e ancora oggi purtroppo permangono le limitazioni che rendono accessibile il farmaco solo a un piccolo numero di pazienti (il 5 per cento!). 

È lampante come i criteri restrittivi stabiliti dalla Commissione tecnica dell’AIFA, certamente sotto lo sprone del Ministero della salute e in ultima analisi di quello dell’economia, costituiscano una scelta clamorosamente sbagliata in termini di tutela della salute pubblica, di programmazione sanitaria e di gestione della spesa sul medio e lungo periodo, oltre che una decisione crudele nei confronti di tutti coloro che si vedono negare la possibilità di guarire da una grave infezione. 

Nel frattempo si è venuto a sapere che Gilead è arrivata alla determinazione del prezzo sulla base di un mero obiettivo di bilancio, che il farmaco prodotto in India su licenza non esclusiva della stessa Gilead viene commercializzato a circa 1000 dollari per ciclo di trattamento ma, in forza di quello stesso accordo, può essere esportato solo in 91 Paesi a basso reddito, col risultato paradossale che oggi è più facile farsi curare l’epatite C in Congo o in Nicaragua che in Italia. Tutto ciò rende ancor meno tollerabile lo stato di fatto.

Ben poche voci si sono levate per denunciare tutto ciò; negli USA si sta ragionando su misure sospensive del brevetto e, sulla stessa scia, in Italia qualcuno propone la licenza obbligatoria, misura a cui si può ricorrere quando si verifichi un’emergenza nazionale di sanità pubblica; recentemente l’Ordine dei Medici di Torino ha sollecitato in tal senso il Ministero della salute e pochi giorni fa è stata presentata una mozione al Consiglio regionale della Toscana per la produzione di un generico.

Sarebbe certamente opportuno e doveroso che l’AICE esprimesse una posizione e la facesse giungere alle sedi istituzionali preposte, sottolineando fra le ragioni a favore di un’estensione della terapia, oltre a quelle già citate e valide in generale, l’origine dell’infezione da HCV fra i pazienti emofilici: chi è stato infettato da farmaci salvavita distribuiti dal servizio sanitario nazionale non può accettare di veder aggravare ulteriormente la propria condizione di salute a causa dell’incapacità negoziale dello Stato di ottenere dall’azienda un prezzo sostenibile e della cupidigia di una multinazionale. 

Considerate le inerzie, inadempienze e ingiustizie perpetrate dallo Stato nei confronti di questi cittadini, molti dei quali a distanza di quasi 35 anni ancora attendono una definizione della propria posizione, crediamo che sia una leva da utilizzare, anche eventualmente ricercando l’attenzione mediatica per dare maggior forza alla richiesta. 

Fondazione Paracelso è naturalmente disponibile a ogni collaborazione.


In attesa di un Tuo cortese cenno, inviamo i nostri migliori saluti."

Andrea Buzzi